首届医药协同创新大会细胞与基因治疗精准治疗前沿技术专场成功举办

　　2026年7月19日上午，首届医药协同创新大会—细胞与基因治疗精准治疗前沿技术项目展示专场在中关村国际创新中心成功举办。本专场聚焦细胞与基因治疗这一生物医药领域最具战略意义的前沿赛道，共有7个优质创新项目集中亮相，涵盖碱基编辑、iPSC来源细胞治疗、代谢消融治疗系统、融合蛋白药物、外囊泡治疗及血管再生疗法等多个前沿方向，系统呈现了CGT赛道的多元创新格局。

　　细胞与基因治疗被誉为继小分子药物、大分子药物之后的“第三次制药革命”，代表了疾病治疗从“对症下药”迈向“对因治疗”的根本性范式转变。然而，这一领域从基础研究到临床转化，仍面临递送效率、安全性评价、生产工艺、监管标准等多重瓶颈。正因如此，本专场特别设置精准治疗前沿技术主题，旨在搭建从实验室到临床、从科研到产业的高效转化桥梁，推动源头创新加速落地。

　　本专场的协同对话嘉宾是昌平国家实验室资深科学家高晨燕、江苏谱新生物医药有限公司联席董事长及联合创始人张丹、达晨创投晨健医疗基金合伙人徐渊平、泰康投资投资总监段铮兼任主持人。四位嘉宾形成“监管标准—产业转化—资本赋能”的多元合力，向项目汇报人提出从临床定位、专利布局、生产质控到融资策略等全方位专业意见。

　　左：昌平国家实验室资深科学家 高晨燕

　　右：江苏谱新生物医药有限公司联席董事长及联合创始人 张丹

　　左：达晨创投晨健医疗基金合伙人 徐渊平

　　右：泰康投资投资总监 段铮

　　01

　　CBE在体编辑PCSK9基因高效持久降低人源化小鼠的血脂水平

　　首都医科大学附属北京安贞医院助理研究员 方光明

　　高脂血症是动脉粥样硬化性心血管的主要危险因素，开发高效稳定降低血脂水平的新方法具有重要意义。在本研究中我们设计和筛选了高效编辑人PCSK9基因的CBE编辑器和双AAV递送系统，并在人源化PCSK9小鼠体内系统评价了该CBE编辑器的基因编辑效率和降低血脂水平的效果。结果显示通过静脉给药8周后，人源化小鼠肝脏的PCSK9基因编辑效率达到了58.6%，相应的血浆PCSK9蛋白水平和LDL-C水平分别下降了91.3%和62.2%，安全性方面未观察到明显的肝肾毒性，同时全基因组测序未检测到明显的脱靶编辑；更重要的是，该CBE编辑器编辑PCSK9基因的效率和降低血脂水平的效果可以稳定维持1年以上。本研究表明CBE编辑器高效编辑PCSK9基因并持久降低血脂水平的可行性。

　　02

　　iPSC来源GABA能神经前体细胞(MGE)治疗难治性癫痫

　　及认知障碍的研发与临床转化

　　中国医学科学院北京协和医院主任医师、教授 柳青

　　本项目旨在开发全球首个基于化学重编程iPSC来源的高纯度MGE（内侧神经节隆起）GABA能神经前体细胞治疗产品，用于难治性癫痫及合并认知障碍的修复性治疗。采用邓宏魁团队首创的化学重编程技术（CiPSC），以纯小分子化合物诱导成体细胞重编程为iPSC，实现零病毒载体、零基因组整合、零外源致癌基因表达；再通过自主研发的小分子定向分化体系，将CiPSC高效分化为高纯度（NKX2-1>90%）MGE前体细胞；经独创的3D微球预处理后，立体定位移植至海马区，分化为GABA能抑制性中间神经元，重建脑内兴奋/抑制（E/I）平衡。从而实现一种现货型（Off-the-shelf）、低成本、可再生的细胞药物，通过移植抑制性神经元，重建脑网络平衡，为难治性癫痫及认知障碍患者提供一次性治愈的可能。

　　03

　　PC-MAS：开启腹膜癌精准治疗新范式

　　首都医科大学附属北京世纪坛医院主任医师 饶本强

　　腹膜癌是消化系统恶性肿瘤晚期常见转移形式，具有弥漫播散、治疗抵抗强和预后差等特点，现有手术、腹腔化疗及系统治疗模式仍面临疗效瓶颈。针对这一重大临床需求，项目团队创新提出腹膜癌代谢消融治疗系统（PC-MAS），突破传统“直接杀伤肿瘤”的治疗模式，构建以肿瘤代谢精准调控、空间精准递送和氧化免疫协同放大为核心的“三模块一闭环”治疗体系。该技术通过精准干预肿瘤代谢弱点，增强治疗药物递送效率，并激活机体抗肿瘤免疫，实现对腹膜癌细胞生存体系的系统性瓦解。PC-MAS有望成为继手术、腹腔化疗和系统治疗之后，腹膜癌治疗领域新的技术方向，推动我国原创肿瘤治疗技术向临床转化和产业化发展。

　　04

　　免疫豁免人工胰腺治疗糖尿病研究

　　清华大学医学院纪家葵教授团队 汤永永

　　全球糖尿病患者超5.89亿，胰岛功能衰竭的T1D及晚期T2D患者依赖外源性胰岛素，仍面临血糖失控与并发症风险。现有胰岛移植受限于供体稀缺及终身免疫抑制的毒副作用。本项目开发iPSC来源胰岛细胞与人源Sertoli样细胞（hiSC）共组装的人工胰岛，以“局部免疫保护”替代“全身免疫抑制”，同步破解免疫排斥与血运重建两大瓶颈。

　　创新性：①国际首创自主知识产权的hiSC临床级分化技术，为移植胰岛构建多维度局部免疫保护网络，填补细胞保护细胞的策略空白；②建立货架型人工胰岛移植体，实现“即取即用”，契合临床转化需求。本项目依托颠覆性技术，定位糖尿病根本性治疗新策略，正在推进产品开发转化进程。

　　05

　　兼具Treg删除和CD8+T细胞扩增能力的双功能OX40-mIL2融合

　　蛋白的开发和肿瘤治疗应用

　　清华大学Co-PI 梁永

　　PD-1/PD-L1等免疫检查点抑制剂（ICB）已成为多癌种标准治疗。与此同时，大量患者对现有ICB治疗原发或继发耐药，免疫冷肿瘤、Treg高浸润肿瘤及CD8+ T细胞功能不足肿瘤仍存在显著未满足临床需求。本项目开发了双功能融合蛋白aOX40-mIL2-Fc：将1分子α-biased IL-2（N88D）变体插入抗OX40抗体铰链区，并通过Fc介导效应功能与空间位阻共同优化其靶向性和安全窗口。该分子利用OX40和IL-2受体在不同T细胞亚群中的差异表达，在肿瘤局部选择性结合并删除高表达OX40的Treg，同时定向扩增并激活肿瘤内CD8+T细胞，实现“解除免疫抑制+增强效应免疫”的双重调控，且具有良好的安全性。具有重要的理论创新。本项目已提交专利申请。

　　06

　　雾化脐带间充质基质细胞外囊泡治疗肺纤维化

　　清华大学助理研究员 李萌

　　本项目针对肺纤维化临床治疗手段匮乏的迫切需求，率先开展雾化人脐带间充质干细胞外泌体的随机、单盲、安慰剂对照I期临床试验。创新性体现在：一是原创理论层面，验证无细胞外泌体雾化给药的肺靶向修复新机制；二是填补空白，系统填补了该领域缺乏I期临床安全性及有效性数据的空白，为呼吸系统疾病的“无细胞治疗”转化提供里程碑式科学依据，具有显著的临床转化先发优势。

　　07

　　基于人多能干细胞来源内皮细胞的血管再生疗法

　　清华大学医学院助理研究员 丁双元

　　本项基于原创内皮细胞血管再生机制，首创通用型血管重建药物策略，直接供给功能性内皮细胞，驱动缺血区域快速血管新生与微循环重建，效率较现有技术提升300倍以上。细胞天然低免疫原性，无需基因编辑即可实现异体通用给药；单次疗效持续超3个月，安全性及生物相容性优异，大幅降低不良反应与复发风险。该技术填补血管再生治疗领域空白，推动从“再通治疗”迈向“再生治疗”的新纪元。

　　7个项目虽处于不同的研发阶段，但共同的指向都是从“对症”走向“对因”，从“延长生命”走向“保留功能”乃至“功能重建”，这正是精准治疗领域最核心的攻关方向。当基础研究的突破、临床需求的牵引与产业资本的关注在同一场合深度碰撞，源头创新向临床转化的通道便有了被进一步打通的可能。透过本次专场可以看到，中国生物医药产业的源头创新正在加速积蓄，从实验室到病床边的距离正在被一步步丈量。期待在不远的未来，更多“中国原创”的精准治疗产品能够走完这最后一公里，真正惠及患者。