8月8款创新药有望获FDA批准

　　编者按：2025年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德（603259）将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2026年8月，美国FDA将对8款创新药物是否获批做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。

　　▲8月美国FDA可能批准的新药（点击可见大图）

　　活性成分：vusolimogene oderparepvec（RP1）

　　适应症：晚期黑色素瘤

　　公司名称：Replimune

　　RP1是一款基于单纯疱疹病毒（HSV）开发的溶瘤病毒免疫疗法。该疗法经过基因工程改造，可表达融合蛋白GALV-GP R-和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在增强肿瘤细胞裂解、提高肿瘤细胞死亡的免疫原性，并激活全身性抗肿瘤免疫反应。此次申请寻求批准RP1与PD-1抑制剂nivolumab联用，治疗在既往含抗PD-1方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期黑色素瘤患者。

　　2026年6月，Replimune宣布，美国FDA已受理RP1生物制品许可申请（BLA）的再次提交，并将其认定为完整的1类再次提交，PDUFA目标行动日期为2026年8月2日。此次申请通过加速批准路径提交，主要基于1/2期IGNYTE临床试验的数据。在2024年第39届癌症免疫治疗学会年会（SITC 2024）中公布的结果显示，约三分之一的患者获得确认缓解。根据FDA要求的RECIST v1.1标准评估，患者的总缓解率（ORR）为32.9%。根据修正RECIST评估方案（mRECIST）v1.1评估的完全缓解（CR）率为15%。在既往接受过抗PD-1和抗CTLA-4疗法的患者中，ORR为27.7%；而在对抗PD-1初始耐药的患者中，ORR为35.9%。患者的中位缓解持续时间（DOR）为21.6个月。

　　Replimune近日宣布，美国FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会（CTGTAC）以10票赞成、3票反对的结果认为，IGNYTE研究的疗效结果可评价且具有临床意义。

　　活性成分：mRNA-1010

　　适应症：预防季节性流感

　　公司名称：Moderna

　　mRNA-1010是Moderna开发的一款在研季节性流感mRNA疫苗，拟用于预防疫苗所涵盖的甲型和乙型流感病毒引起的流感，申请人群为50岁及以上成人。该疫苗利用脂质纳米颗粒递送编码流感病毒血凝素抗原的mRNA，使人体细胞产生相应抗原并诱导免疫反应。与传统鸡胚培养疫苗相比，mRNA平台有望缩短生产周期，并提高疫苗株与实际流行毒株相匹配的灵活性。

　　美国FDA已启动对mRNA-1010生物制品许可申请的审评，并将PDUFA目标行动日期定为2026年8月5日。根据Moderna提出的监管方案，公司寻求mRNA-1010在50～64岁成人中获得完全批准，并在65岁及以上成人中通过加速批准路径上市，同时承诺开展上市后研究。若获得批准，mRNA-1010有望成为美国首款获批的季节性流感mRNA疫苗。

　　mRNA-1010的申请获得一项纳入超过4万名50岁及以上成人的3期临床研究支持。研究将mRNA-1010与一款已获批的传统流感疫苗进行比较，该研究结果此前已于2025年6月公布，并于近期发表在《新英格兰医学杂志》上。这些数据进一步支持mRNA-1010有潜力为老年成人流感预防提供一种差异化的非鸡蛋来源的疫苗选择。

　　2026年6月，美国FDA疫苗及相关生物制品咨询委员会以9票赞成、0票反对的结果，一致认为mRNA-1010用于50岁及以上成人的获益超过其风险。

　　活性成分：florquinitau F18（MK-6240）

　　适应症：辅助评估阿尔茨海默病相关tau病理

　　公司名称：Lantheus

　　MK-6240是一款氟-18标记的tau蛋白正电子发射断层扫描（PET）显像剂，拟用于检测正在接受阿尔茨海默病评估的认知功能受损患者脑内是否存在tau神经原纤维缠结病理。Tau蛋白异常聚集形成的神经原纤维缠结是阿尔茨海默病的核心病理特征之一，其分布和负荷通常与疾病进展及认知功能下降密切相关。

　　MK-6240能够与脑内聚集的tau蛋白结合，并通过PET成像显示tau病理的分布情况。该显像剂并不能独立用于确诊阿尔茨海默病，其结果需要结合患者的临床表现、认知功能检查及其他实验室和影像学信息进行综合判断。

　　2025年10月，Lantheus宣布，美国FDA已受理MK-6240的新药申请（NDA），并将PDUFA目标行动日期定为2026年8月13日。FDA此前已授予MK-6240快速通道资格，以支持满足阿尔茨海默病诊断领域尚未被充分满足的临床需求。

　　此次NDA主要获得两项关键性3期临床试验的支持。两项研究均评估了MK-6240检测早期阿尔茨海默病相关tau神经原纤维缠结的能力，并达到灵敏度和特异性两项共同主要终点。

　　活性成分：iberdomide

　　适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤

　　公司名称：百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）

　　Iberdomide是一款在研口服cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）。该药物能够与E3泛素连接酶复合物中的cereblon蛋白结合，促进转录因子Ikaros和Aiolos等关键蛋白发生泛素化并被蛋白酶体降解，从而产生直接抗骨髓瘤作用，并增强免疫系统对肿瘤细胞的攻击。百时美施贵宝的新闻稿表示，若获得批准，iberdomide有望成为首款上市的CELMoD药物。

　　2026年2月，美国FDA受理iberdomide联合daratumumab和dexamethasone的新药申请，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。FDA授予该申请优先审评资格，并将PDUFA目标行动日期定为2026年8月17日。FDA还曾基于相关临床数据授予iberdomide突破性疗法认定。

　　此次申请主要基于3期EXCALIBER-RRMM研究中预先设定的微小残留病（MRD）阴性率分析结果。该研究是一项随机、开放标签、两阶段、多中心试验，比较iberdomide、daratumumab和dexamethasone联合方案与daratumumab、bortezomib和dexamethasone联合方案的疗效和安全性。研究设置了MRD阴性率和无进展生存期两项主要终点。百时美施贵宝表示，相关MRD数据支持此次申请，研究仍在继续随访患者的无进展生存期等结局。

　　活性成分：garetosmab

　　适应症：进行性骨化性纤维发育不良

　　公司名称：再生元（Regeneron）

　　Garetosmab是一款靶向激活素A（Activin A）的全人源单克隆抗体，拟用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人患者。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，患者的肌肉、肌腱和韧带等软组织会逐渐形成异常骨组织，导致关节活动受限、身体功能持续下降，并可能引发严重并发症。

　　大多数FOP患者携带ACVR1基因变异，使激活素A异常激活ACVR1信号通路，进而促进异位骨化。Garetosmab通过结合并中和激活素A，旨在阻断这一异常信号，从而减少新生异位骨组织的形成。

　　美国FDA已受理garetosmab的生物制品许可申请并授予优先审评资格。此次申请主要基于3期OPTIMA研究的数据。

　　OPTIMA是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入63名FOP成人患者。治疗56周后，与安慰剂相比，3 mg/kg和10 mg/kg剂量的garetosmab分别使新发异位骨化病灶数量减少94%和90%，新发异位骨化病灶的平均总体积均减少超过99%。

　　活性成分：pariglasgene brecaparvovec（DTX401）

　　适应症：Ia型糖原贮积病

　　公司名称：Ultragenyx Pharmaceutical

　　Pariglasgene brecaparvovec是一款在研腺相关病毒载体基因疗法，拟用于治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）。GSDIa是由G6PC1基因致病性变异引起的遗传性代谢疾病。患者缺乏正常的葡萄糖-6-磷酸酶活性，无法在禁食期间正常释放葡萄糖，因而可能发生严重低血糖，并出现肝脏、肾脏及其他长期并发症。

　　该疗法使用腺相关病毒8型（AAV8）载体，将功能正常的G6PC1基因递送至肝细胞，旨在恢复葡萄糖-6-磷酸酶活性，从疾病根源改善血糖控制。

　　美国FDA已受理pariglasgene brecaparvovec的生物制品许可申请，并授予优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2026年8月23日。申请资料包含52名接受治疗患者的数据，最长随访时间达到6年。若获得批准，该疗法可能成为首款针对GSDIa根本遗传病因的治疗方法。

　　此次申请主要获得3期GlucoGene研究结果的支持。研究主要分析显示，在治疗48周时，接受基因疗法的20名患者每日玉米淀粉用量平均减少41.3%，而安慰剂组24名患者平均减少10.3%，组间差异具有统计学显著性（p<0.0001）。治疗组每日服用玉米淀粉的次数平均减少1.1次，安慰剂组减少0.2次（p=0.0011），同时患者仍能维持血糖控制。安全性方面，与载体相关的肝脏不良反应均为非严重事件，可通过预防性使用糖皮质激素进行管理。

　　活性成分：177Lu-edotreotide（ITM-11）

　　适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤

　　公司名称：ITM Isotope Technologies

　　177Lu-edotreotide是一款靶向生长抑素受体的放射性配体疗法，拟用于治疗不可手术切除、疾病进展且表达生长抑素受体的1级或2级胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者。许多神经内分泌肿瘤细胞表面会高表达生长抑素受体，为靶向放射性药物的开发提供了基础。

　　该疗法由生长抑素类似物edotreotide与无载体添加镥-177偶联而成。Edotreotide负责识别并结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，镥-177则向肿瘤组织释放β粒子辐射，在尽量减少周围正常组织暴露的同时杀伤肿瘤细胞。

　　美国FDA已受理177Lu-edotreotide的新药申请，并将PDUFA目标行动日期定为2026年8月28日。申请主要基于全球3期COMPETE研究的数据，该研究比较了177Lu-edotreotide与mTOR抑制剂everolimus治疗GEP-NET患者的疗效和安全性。

　　COMPETE是一项随机、开放标签、活性药物对照3期临床试验，共纳入309名患者。结果显示，177Lu-edotreotide组的中位无进展生存期为23.9个月，everolimus组为14.1个月，疾病进展或死亡风险降低33%（HR=0.67，95% CI：0.48～0.95，p=0.022）。经独立中央审评确认的客观缓解率分别约为22%和4%（p<0.0001）。相关研究的主要结果已于2026年7月发表于《柳叶刀》。

　　活性成分：rusfertide

　　适应症：真性红细胞增多症

　　公司名称：武田（Takeda）、Protagonist Therapeutics

　　Rusfertide是一款潜在“first-in-class”铁调素模拟肽，拟用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。PV是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，其主要特征是红细胞过度生成和血细胞比容升高。血液黏稠度增加可能提高卒中、深静脉血栓和肺栓塞等严重血栓事件的风险。

　　铁调素是调节人体铁稳态的关键激素。Rusfertide通过模拟天然铁调素的作用，限制红细胞生成过程中的铁供应，从而减少红细胞过度生成。

　　2026年3月，美国FDA受理rusfertide的新药申请并授予优先审评资格。该申请主要基于3期全球随机研究VERIFY的积极结果，以及2期REVIVE及长期扩展研究的数据。

　　在VERIFY研究中，rusfertide联合当前标准治疗不仅达到主要终点，也满足全部四项关键次要终点，与单纯标准治疗相比显著提高临床应答率，并在血细胞比容控制、减少放血治疗需求以及患者疲劳和症状负担等患者报告结局方面表现出改善。

　　一体化多肽发现平台助力多肽药物开发

　　在8月可能获得FDA批准的8款创新疗法中，rusfertide和177Lu-edotreotide均基于多肽疗法。美国FDA今年已经批准了4款多肽疗法，显示了多肽疗法作为创新治疗模式的强劲势头。

　　在多肽药物研发持续升温的背景下，mRNA展示（mRNA display）正成为拓展高价值候选分子来源的重要技术路径。依托综合性生物学研发平台，药明康德生物学业务平台（WuXi Biology）已建立起以mRNA展示技术为核心的一体化多肽发现平台，该平台不仅打通了从靶点蛋白制备、体外筛选、命中序列解析到功能验证的全流程，更充分发挥了mRNA展示技术的突破性价值：通过实现万亿级超大容量肽库构建、灵活掺入非天然氨基酸以及高效生成复杂大环肽，极大拓宽了新型多肽分子的化学探索空间。该技术通过将肽分子表型与其编码信息直接关联，能够在体外筛选中快速探索海量序列空间，有助于识别具有高亲和力、高选择性及差异化结构特征的候选分子。基于丰富的筛选经验，平台可结合多轮富集策略、定制化筛选条件设计及后续生化/细胞活性评估，提升复杂靶点、蛋白互作靶点及传统小分子难成药靶点的发现效率。同时，WuXi Biology还可协同多肽DEL、噬菌体展示及综合分析测试能力，为客户提供多技术路线并行验证方案，加速从命中分子发现到先导分子优化的研发进程，帮助全球合作伙伴更快推进下一代多肽创新药开发。

　　[1] Replimune Announces FDA Acceptance of RP1 Biologics License Application Resubmission for Advanced Melanoma. Retrieved July 23, 2026, from https://ir.replimune.com/news-releases/news-release-details/replimune-announces-fda-acceptance-rp1-biologics-license/?utm_source=chatgpt.com

　　[2] Moderna Announces FDA Advisory Committee Votes Unanimously in Favor of the Benefit-Risk Profile of mRNA-1010, an Investigational Seasonal Influenza Vaccine. Retrieved July 23, 2026, from https://moderna2022rd.q4web.com/news/news-details/2026/Moderna-Announces-FDA-Advisory-Committee-Votes-Unanimously-in-Favor-of-the-Benefit-Risk-Profile-of-mRNA-1010-an-Investigational-Seasonal-Influenza-Vaccine/default.aspx

　　[3] Lantheus Announces FDA Acceptance of New Drug Application for MK-6240, a PET Imaging Agent Targeting Tau in Alzheimer’s Disease. Retrieved July 23, 2026, from https://lantheusholdings.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/lantheus-announces-fda-acceptance-new-drug-application-mk-6240

　　[4] U.S. Food and Drug Administration Accepts Bristol Myers Squibb's New Drug Application for Iberdomide in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved July 23, 2026, from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S--Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Iberdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/

　　[5] Garetosmab Biologics License Application Accepted for FDA Priority Review for the Treatment of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Retrieved July 23, 2026, from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/garetosmab-biologics-license-application-accepted-fda-priority/

　　[6] Capricor Therapeutics Announces Establishment of New PDUFA Date for Deramiocel BLA. Retrieved July 23, 2026, from https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/338/capricor-therapeutics-announces-establishment-of-new-pdufa

　　[7] Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for DTX401 AAV Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). Retrieved July 23, 2026, from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-acceptance-and-priority-review

　　[8] Protagonist Reports First Quarter 2026 Financial Results and Provides Corporate Update. Retrieved July 23, 2026, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1377121/000110465926055629/tm2613550d1_ex99-1.htm

　　[9] ITM Announces FDA Acceptance of New Drug Application (NDA) and PDUFA Date for n.c.a. 177Lu-edotreotide (ITM-11) in Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors (GEP-NETs). Retrieved July 23, 2026, from https://www.itm-radiopharma.com/news/press-releases/press-releases-detail/itm-announces-fda-acceptance-of-new-drug-application-nda-and-pdufa-date-for-n-c-a-177lu-edotreotide-itm-11-in-gastroenteropancreatic-neuroendocrine-tumors-gep-nets-747/