重磅里程碑！全球首款CD7 CAR-T 儿童适应症一期临床正式启动

　　复发难治 T 淋巴母细胞白血病 / 淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）是儿童血液肿瘤中极具侵袭性的恶性疾病。患儿在常规化疗、造血干细胞移植失败后，临床可选方案寥寥，生命时刻遭受病魔威胁。6 月 4 日，安科生物（300009）参股公司博生吉医药自主研发的全球首款进入临床阶段的靶向 CD7 自体 CAR-T 产品 PA3-17 儿童适应症临床试验启动会在组长单位中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）顺利召开，项目正式进入 Ⅰ 期临床筹备阶段，中国原创细胞治疗在儿童血液病领域迎来历史性突破，为全球危重患儿开辟全新治愈路径。

　　全流程精细化部署：顶尖专家联手筑牢儿童临床试验安全防线

　　本次启动会由博生吉研发和临床团队联合中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）专家团队共同筹办，紧扣儿童身体发育、耐受度特殊等生理特征，从试验方案到临床实操全维度细化打磨，保障试验合规、安全落地。

　　博生吉医学部围绕试验入排标准、外周血单采、清淋预处理、回输术前评估等核心内容环节进行了深度解读，并结合儿童体重与脏器特点优化用药与细胞剂量方案，统一了全中心执行标准；博生吉临床部团队针对患儿细胞复苏、回输全流程制定标准化操作细则，重点细化儿科知情告知规范、儿童特有不良反应预警及应急处置方案，明确全流程质控节点，实现了从初筛到细胞回输的全链条管理。

　　以国内儿童血液病权威竺晓凡主任领衔的专家团队，立足多年临床诊疗积淀，围绕儿童个体化给药、入组筛选关键节点、并发症防控难点展开专项研讨，逐项解决落地堵点，敲定统一落地执行方案。

　　成人临床硬核数据背书，夯实儿童适应症成功底气

　　PA3-17注射液此次顺利推进儿童适应症，依托的是其在成人临床试验中经过验证的过硬实力。作为全球首家获批临床、入选国家突破性治疗品种的 CD7 靶向自体 CAR-T，产品依托自研非基因编辑 PEBL 阻断技术，攻克了行业长期难以突破的 CAR-T 自杀伤技术瓶颈，同时搭配了全球领先的全自动工业化制备工艺，大幅提升产品稳定性与用药可及性。

　　在已完成的成人I期注册临床试验中，PA3-17交出了“疗效双优”的亮眼答卷：客观缓解率（ORR）高达85%，微小残留病（MRD）阴性完全缓解率达到95%，这一优异的临床数据充分验证产品技术成熟度，为儿童适应症开发提供充足的数据参考与研发经验。

　　填补全球临床空白！儿童 CD7 CAR-T 迎来划时代突破

　　儿童 R/R T-ALL/LBL 恶性程度高、疾病进展迅猛，一线治疗失败后患儿五年生存率不足 10%，全球范围内长期缺少针对性靶向新药，临床存在巨大未被满足的治疗缺口。PA3-17 儿童临床试验落地，具备里程碑式全球价值：

　　首创填补空白：全球首个迈入临床试验阶段的儿童 CD7 CAR-T 疗法，打破儿童 T 系血液病无特效 CAR-T 药物的行业困局，重塑全球儿童血液病治疗格局；

　　技术适配孩童安全需求：非基因编辑平台规避外源基因插入带来的远期安全隐患，更契合儿童长期生存的安全诉求；全自动细胞制备大幅度降低制备成本，为重症患儿的治疗可及性奠定了坚实基础；

　　疗效可高效复刻：依托成人临床成熟技术体系，结合儿童生理特征量身优化给药方案，有望在患儿群体复刻甚至超越成人的出色治疗效果。

　　专家寄语

　　竺晓凡主任

　　儿童复发难治 T 系白血病是临床长期难以攻克的难题，很多患儿在传统治疗失效后，几乎陷入无药可医的困境。PA3-17 依托独创技术在成人患者中收获了出色的治疗数据，让我们对儿童临床充满期待。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）团队将严格恪守临床试验准则，依托丰富的儿科血液病诊疗经验，精细化做好患儿筛选、全程监护与不良反应管控。我们全力配合项目落地，期待这款国产原研 CAR-T 早日完成临床研发，切实帮助患病孩子重获健康，挽救无数困难家庭。

　　博生吉

　　临床医学部负责人

　　孟会敏博士

　　儿童血液病患者始终是我们研发的重点关注人群，PA3-17 在研发初期便同步布局儿童适应症开发。依托中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）国内顶尖的儿科血液病诊疗平台，我们将与竺晓凡主任团队紧密协作，严守临床试验质量规范，稳步推进受试者筛选入组，加速产品临床转化。

　　未来，博生吉将持续深耕儿童 CAR-T 创新研发，聚力冲刺全球首款 CD7 CAR-T 上市目标，以中国原研力量，为海内外复发难治血液病患儿带去新生希望。